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          自主創新藥研究獲國際機構認定?有望助力罕見病治療

          2024-12-28 12:48:25 來源: 中國科學院

          近日,中國科學院院士、杭州醫學研究所研究員譚蔚泓領銜,研究員劉湘圣、謝斯滔等組成的團隊與杭州醫學所眼科研究中心、溫州醫科大學教授吳文燦團隊聯合研發的創新藥物——核酸適體偶聯藥物(ApDC)成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥認定。這是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯藥物。這不僅是中國科研團隊的重要突破,也有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設立的“孤兒藥認定”機制,對孤兒藥的研發提供一系列政策支持如加快審批、稅收減免等。此次ApDC獲得FDA孤兒藥認定,不僅意味著它的療效和安全性等科學價值得到了權威機構的認可,還將極大地推動它的臨床轉化。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          葡萄膜黑色素瘤發病部位位于眼睛的葡萄膜,是不常見卻極為兇險的眼部腫瘤。葡萄膜黑色素瘤早期癥狀往往不明顯,確診時許多患者已進入晚期。更嚴重的是,這種腫瘤極易通過血液擴散,尤其是轉移到肝臟,一旦發生轉移,患者的平均生存期不足一年。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          目前,全球針對原發性葡萄膜黑色素瘤的治療主要依賴手術、放療等傳統方式,盡管在短期內能夠一定程度上控制病情,但這些療法常對眼組織造成不可逆損傷,嚴重時甚至導致失明,且難以有效防止腫瘤轉移的發生。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          此次研發的ApDC藥物正是針對這一需求的突破性創新藥物。作為智慧型藥物,ApDC堪稱眼癌治療領域的“黑科技”,針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉移腫瘤等疾病,能夠精準攻擊癌細胞,副作用少,安全性高。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          它的創新點在于使用核酸適體這一靶向分子,精準鎖定癌細胞并釋放藥物,“毒性藥物”作為子彈頭,一旦找到目標,攜帶的藥物便被精準釋放到腫瘤細胞中,從內部摧毀癌細胞,減少對健康組織的傷害,實現更高效、更安全的治療效果。GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

          “團隊的大量動物實驗研究結果表明,研發的這款ApDC藥物不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長,還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉移風險,展現出非常優異的抗腫瘤效果。”研發團隊負責人介紹,“下一步我們將推進臨床試驗,爭取早日投入實際應用,為更多患者帶來生命的轉機。”GNc流量資訊——探索最新科技、每天知道多一點LLSUM.COM

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